Negociação aumenta o portfolio da companhia para o tratamentos de doenças raras

A PTC Therapeutics, Inc. acaba de anunciar a aquisição da Censa Pharmaceuticals, Inc., biofarmacêutica focada na pesquisa e desenvolvimento de drogas órfãs para doenças metabólicas, incluindo a fenilcetonúria, e outras enfermidades associadas a falhas na tetrahidrobiopterina (BH4), e que podem ser diagnosticadas desde o nascimento.

“Estamos orgulhosos por completar esta aquisição e acrescentar um estudo clínico em estágio avançado ao nosso crescente pipeline de doenças raras”, diz Stuart W. Peltz, Ph.D., CEO da PTC Therapeutics.

A fenilcetonúria (PKU) é uma falha do metabolismo causada predominantemente por mutações no gene da fenilalanina hidroxilase (PAH), ocasionando acúmulo tóxico do aminoácido fenilalanina (Phe) no cérebro. A PKU é tipicamente diagnosticada ao nascimento e foi descrita em todos os grupos étnicos. Sua incidência em todo o mundo varia amplamente, mas estima-se que haja 16.500 pacientes nos Estados Unidos. No Brasil, tem sido encontrada uma prevalência variando de 1:15.000 a 1:25:000 [1]. Se não tratada, a PKU pode ociasionar incapacidade intelectual permanente, convulsões, atraso no desenvolvimento, problemas comportamentais e, possivelmente, distúrbios psiquiátricos [2].

Referências

[1] Ministério da Saúde. Progragrama de Triagem Neonatal (PNTN): Fenilcetonúria (PKU). Disponível pelo site.
[2] Bratkovic et al., A Phase 2 Randomized, Double Crossover, Open-label, Active Controlled Study Of CNSA-001 In Patients With Phenylketonuria, American College of Medical Genetics and Genomics (ACMG) Annual Meeting 2020.